پذیرش درخواست ثبت داروی اوبینتوزوماب (Gazyva/Gazyvaro) توسط سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای درمان نفریت لوپوس

نکات کلیدی:

• درخواست ثبت داروی اوبینتوزوماب برای درمان نفریت لوپوس توسط FDA پذیرفته شد و انتظار می‌رود تصمیم نهایی تا اکتبر 2025 اعلام شود.
• مطالعه فاز 3 REGENCY نشان داد که درمان با اوبینتوزوماب به همراه درمان استاندارد، پاسخ کلیوی را بهبود می‌بخشد.

پذیرش درخواست ثبت دارو بر اساس داده‌های مثبت حاصل از مطالعه فاز 3 REGENCY صورت گرفته است. انتظار می‌رود تصمیم نهایی در مورد تایید دارو تا اکتبر 2025 اعلام شود.

شرکت روش اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) درخواست مجوز تکمیلی بیولوژیک (sBLA) این شرکت برای داروی اوبینتوزوماب (Gazyva/Gazyvaro) به منظور درمان نفریت لوپوس را پذیرفته است.

بر اساس یک اطلاعیه مطبوعاتی منتشر شده توسط شرکت در تاریخ 5 مارس 2025، پذیرش درخواست ثبت دارو (sBLA) بر اساس نتایج مثبت حاصل از مطالعه فاز 3 REGENCY صورت گرفته است. این مطالعه نشان داد که درمان با اوبینتوزوماب به همراه درمان استاندارد، در مقایسه با درمان استاندارد به تنهایی، بهبود قابل توجهی در پاسخ کامل کلیوی ایجاد می‌کند. انتظار می‌رود سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) تصمیم نهایی خود را در مورد تایید دارو تا اکتبر 2025 اعلام کند.

لوئیز وتر، رئیس و مدیر عامل بنیاد لوپوس آمریکا، اظهار داشت: “نفریت لوپوس یک بیماری ناتوان‌کننده و بالقوه تهدیدکننده زندگی است که می‌تواند منجر به نارسایی کلیه و نیاز به دیالیز یا پیوند کلیه شود. با توجه به سن نسبتاً پایین شروع بیماری، افراد مبتلا به نفریت لوپوس سال‌های بیشتری را با عوارض مرتبط با بیماری و کاهش کیفیت زندگی به دلیل بار سنگین این بیماری تجربه می‌کنند. ما امیدواریم که یک گزینه درمانی جدید بتواند به طور موثر این خطرات را کاهش داده و سلامت همه افراد مبتلا به این بیماری را بهبود بخشد.”

اوبینتوزوماب یک آنتی‌بادی مونوکلونال انسانی مهندسی‌شده نوع II است که برای اتصال به CD20، پروتئینی که در انواع خاصی از سلول‌های B یافت می‌شود، طراحی شده است. در نفریت لوپوس، سلول‌های B بیماری‌زا باعث التهاب مداوم می‌شوند که به کلیه‌ها آسیب می‌رساند. با هدف قرار دادن سلول‌های B بیماری‌زا با اوبینتوزوماب، بیماران می‌توانند کنترل بهتری بر بیماری داشته باشند، از کلیه‌های خود در برابر آسیب بیشتر محافظت کنند و به طور بالقوه از پیشرفت به مرحله نهایی بیماری کلیوی جلوگیری یا آن را به تاخیر بیندازند.

در سال 2019، اوبینتوزوماب بر اساس داده‌های حاصل از مطالعه فاز 2 NOBILITY، توسط FDA نشان داروی پیشگام (Breakthrough Therapy Designation) دریافت کرد. علاوه بر مطالعه REGENCY، اوبینتوزوماب در کودکان و نوجوانان مبتلا به نفریت لوپوس، افراد مبتلا به نفروپاتی غشایی، سندرم نفروتیک ایدیوپاتیک با شروع در کودکی و لوپوس اریتماتوز سیستمیک نیز در حال بررسی است.

مطالعه فاز 3 REGENCY که پس از موفقیت آزمایش فاز 2 NOBILITY در سال 2020 آغاز شد، در مراکزی در 15 کشور جهان و با حضور 271 بیمار 18 تا 75 ساله که معیارهای طبقه‌بندی کالج روماتولوژی آمریکا برای لوپوس اریتماتوز سیستمیک را داشتند و مبتلا به نفریت لوپوس فعال کلاس III یا IV با یا بدون بیماری همزمان کلاس V بر اساس طبقه‌بندی انجمن بین‌المللی نفرولوژی و انجمن پاتولوژی کلیه بودند، انجام شد.

شرکت‌کنندگان به طور تصادفی با نسبت 1:1 به دو گروه تقسیم شدند: گروه اول دوزهای داخل وریدی دو بار در سال اوبینتوزوماب به همراه درمان استاندارد و گروه دوم دارونما به همراه درمان استاندارد دریافت کردند.

در نقطه پایانی اولیه مورد نظر، استفاده از اوبینتوزوماب با بهبود آماری معنادار و بالینی قابل توجه در پاسخ کامل کلیوی همراه بود، به طوری که 46.4 درصد از بیماران در هفته 76 به پاسخ کامل کلیوی دست یافتند، در حالی که این میزان در گروه درمان استاندارد به تنهایی 33.1 درصد بود (تفاوت تعدیل‌شده، 13.4 درصد؛ 95 درصد CI، 2.0 تا 24.8؛ P = .0232). محققان خاطرنشان کردند که هیچ سیگنال ایمنی غیرمنتظره‌ای در این آزمایش شناسایی نشد، اما عوارض جانبی جدی‌تر، عمدتاً عفونت‌ها و رویدادهای مرتبط با COVID-19، در گروه اوبینتوزوماب رخ داد.

دکتر لوی گاراوای، مدیر ارشد پزشکی و رئیس توسعه جهانی محصولات در شرکت روش، اظهار داشت: “در افراد مبتلا به نفریت لوپوس، Gazyva/Gazyvaro مزیت پاسخ کامل کلیوی را نشان داد، یک پیامد بالینی معنادار که با حفظ عملکرد کلیه و کند کردن یا جلوگیری از مرحله نهایی بیماری کلیوی مرتبط است. پذیرش sBLA توسط FDA برای Gazyva/Gazyvaro، نیاز به ارائه یک گزینه درمانی موثرتر برای افراد مبتلا به این بیماری ویرانگر را به رسمیت می‌شناسد.”